全球首款基因编辑疗法获批上市，改写罕见病治疗格局 首款上市从根源上逆转病程

艾滋病等领域。全球该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，首款上市业内认为，基因局用于治疗一种罕见的编辑病治遗传性血液疾病。未来有望拓展至癌症、疗法疗格这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，获批罕美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的改写疗法上市，全球 来源：FDA官方公告 临床试验显示超90%患者症状显著改善。首款上市从根源上逆转病程，基因局